허종식 “허가 전 신약 사용 승인은 13일, 실제 첫 투약까진 92일… 최장 826일”

- 식약처 '치료목적 사용승인' 제도, 승인 후 실제 투약까지 평균 약 3개월… 최장 2년 3개월

- 신청부터 승인까진 평균 13일… 승인 이후 투약까지 7배에 달해

- 식약처, 승인 후 의약품 공급 지연 현황 "보고받지 않아 보유하지 않아"… 어디서 멈추는지 몰라

- 승인받고도 약 7%, 사망·상태 악화 등으로 투약 못 해… 환자 청구액(신청 기준) 평균 2,760만 원

- 승인 확인 없이 접수 당일 투약한 사례도… 허종식 "투약 지연 전수 조사 및 환자 중심 지원 체계 마련해야"

더 이상 대안이 없는 말기·중증 환자들이 정식 허가 전 신약을 쓸 수 있도록 허용하는 '임상시험용의약품 치료목적 사용승인' 제도에서, 환자들은 막상 승인을 받고도 실제 투약까지 평균 3개월, 길게는 2년 넘게 기다린 것으로 나타났다. 그런데도 식품의약품안전처는 승인 이후 어느 단계에서 투약이 늦어지는지 현황조차 파악하지 못하고 있었다.

더불어민주당 허종식 의원(국회 보건복지위원회‧인천 동구미추홀구갑)이 식품의약품안전처로부터 받은 자료를 분석한 결과, 치료목적 사용 승인일부터 최초 투약일까지 걸린 기간은 평균 약 92일(중앙값 약 43일), 최장 약 826일(약 2년 3개월)로 집계됐다. 사용 신청일부터 따지면 실제 투약까지 평균 약 104일(중앙값 약 51일), 최장 약 828일이 걸렸다.<표1 참고>

(중앙값: 전체 대기 기간을 짧은 순서대로 줄 세웠을 때 정중앙에 위치한 값)

■ 승인은 13일인데 투약은 92일… 승인 기간의 7배

약사법 제34조의6은 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자나 대체 치료수단이 없는 환자 등에 한해, 식약처 승인을 받아 임상시험용의약품을 치료 목적으로 쓸 수 있도록 하고 있다.

신청부터 승인까지는 평균 약 13일(중앙값 약 6일)로 비교적 빨랐다. 식약처는 법정처리기간(근무일 기준 개인 환자 7일, 2명 이상 또는 국외 임상시험용의약품 30일)을 어긴 사례가 없다고 밝혔다.

문제는 승인 이후다. 승인부터 첫 투약까지 걸린 기간은 평균 약 92일로, 승인에 걸린 기간의 7배에 달했다.

가장 오래 기다린 환자는 유방암 표적치료제를 승인받은 환자였다. 2021년 5월 신청 이틀 만에 식약처 승인을 받았지만, 첫 투약은 2023년 8월에야 이뤄졌다. 승인 후 첫 투약까지 826일(약 2년 3개월)이 걸린 것이다. 같은 병원의 또 다른 유방암 환자도 승인 후 첫 투약까지 368일(1년 이상)을 기다렸다. 어렵게 승인을 받고도 사망, 상태 악화, 전원 등으로 끝내 투약하지 못한 경우도 약 7%에 달했다.

허 의원실이 식약처가 낸 승인 건별 목록을 분석한 결과, 실제 투약이 이뤄진 건 가운데 절반 이상(58.5%)이 승인 후 첫 투약까지 30일을 넘겼고, 약 30%는 90일을 넘겼다.<표3 참고> 장기 대기는 2021년 같은 날 한꺼번에 승인된 건선 환자 48명 건에 몰려 있었다. 이 48명은 승인 후 짧게는 127일, 길게는 482일 뒤에야 첫 투약을 받았다. 그러나 이 건을 빼더라도 승인 후 첫 투약까지 평균 약 47일이 걸려, 승인 기간(13일)의 3배를 웃돌았다.

■ 식약처, 공급 지연 실태 "보유하지 않아"… 계획인지 지연인지도 몰라

식약처는 이런 기간이 사전 계획에 따른 것인지, 공급 지연에 따른 병목인지 가려낼 수 없는 상태다. 허 의원실이 승인 후 의약품 제공 지연 현황(제공 예정일, 실제 제공일, 지연 사유)을 요구하자, 식약처는 "승인 후 의약품 제공 지연 현황에 대하여는 별도로 보고받고 있지 않아 해당 정보는 보유하고 있지 않다"고 답했다.

현재 의약품 제공자는 투여 시작일과 종료일, 종료 사유 등 사용 결과만 식약처에 보고하도록 돼 있다. 제약사의 공급 결정, 해외 의약품 수입·통관, 병원의 투약 준비 등 승인 이후 어느 단계에서 시간이 걸리는지는 정부 통계에 잡히지 않는 셈이다.

■ 승인 확인 없이 접수 당일 투약… 사후 보고로만 확인

절차 관리의 허점도 드러났다. 제출 자료에서는 투약 시작일이 승인일보다 앞선 사례가 4건 나왔다. 이 중 3건은 승인 이전부터 자가치료용으로 수입해 쓰거나 임상시험에 참여해 투약하던 환자가 나중에 승인을 신청한 경우였다.

나머지 1건은 소세포폐암 환자였다. 사용승인 신청이 접수된 당일, 담당 전문의 등이 승인 여부를 확인하지 않은 채 투약했다. 승인은 이틀 뒤에 났다. 식약처는 "투약 전 사용승인 여부를 확인하도록 안내하는 등 필요한 조치를 검토하겠다"고 밝혔다. 사전 승인을 전제로 한 제도인데, 승인 전 투약을 사후 결과 보고를 통해서야 알게 되는 구조다.

■ 환자 청구액 평균 2,760만 원… 실제 부담은 확인 안 돼

환자들의 경제적 부담도 크다. 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제38조의7에 따라 의약품 제공자(제약사 등)는 환자에게 임상시험용의약품의 원가에 해당하는 비용을 청구할 수 있다. 승인 신청 시 제출된 자료 기준으로 환자 청구 금액은 평균 약 2,760만 원, 중앙값 약 2,660만 원, 최대 약 3,910만 원이었다.<표2 참고> 허 의원실이 실제 비용 부담 현황을 요구했지만, 식약처는 신청서상 금액만 제시했을 뿐 환자가 실제로 얼마를 냈는지는 내놓지 못했다.

허종식 의원은 "치료목적 사용승인은 말기·중증 환자에게 열린 최후의 치료 통로이지만, 식약처 승인을 받는 것과 환자가 실제 약을 투여받는 것 사이에는 여전히 거대한 공백과 장벽이 존재한다"며 "정부는 승인 이후 제약사 공급, 통관, 병원 준비 등 어느 단계에서 투약이 멈춰 서 있는지 실태를 면밀히 파악해야 한다"고 지적했다.

이어 "승인 건수 관리에서 멈추지 말고 승인 이후 단계별 지연 사유를 전수 조사하고, 환자와 의료진, 제약사를 유기적으로 연결하는 환자 중심 지원 체계를 마련해야 한다"며 "수천만 원에 이르는 환자의 비용 부담 완화 방안도 함께 검토해야 한다"고 촉구했다.

<표1> 임상시험용의약품 치료목적 사용승인 단계별 소요기간

<자료 : 식약처 제출 자료를 허종식 의원실에서 재편집>

<표2> 치료목적 사용 임상시험용의약품 환자 청구 금액

※ 승인 신청 시 제출된 자료 기준

<자료 : 식약처 제출 자료를 허종식 의원실에서 재편집>

<표3> 승인 후 최초 투약까지 소요기간별 현황

※ 식약처 제출 승인 건별 목록 중 투약이 이뤄진 200건 기준(승인 전 투약 4건 제외)

※ 181~365일 34건 중 33건, 365일 초과 4건 중 2건은 2021년 건선 환자 48명 일괄 승인 건

<자료 : 식약처 제출 자료를 허종식 의원실에서 재편집>